Etiqueta: terapia génica.

Regeneron y Tessera apuestan por la edición genética para tratar una enfermedad rara

Publicado el

por Natalia Polo

Regeneron, uno de los nombres más consolidados en el sector biotecnológico, ha dado un nuevo paso en su estrategia centrada en la medicina genética al asociarse con Tessera Therapeutics, una startup respaldada por Flagship Pioneering. Ambas compañías anunciaron un acuerdo que tiene como objetivo desarrollar un tratamiento de edición genética para la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD), una enfermedad hereditaria poco frecuente que afecta principalmente al hígado y los pulmones.

Regeneron realizará un pago inicial de 150 millones de dólares a Tessera, compuesto por efectivo e inversión en acciones. El acuerdo también contempla el reparto de costos y beneficios futuros, y la posibilidad de que Tessera reciba hasta 125 millones adicionales por el cumplimiento de hitos en fases tempranas y medias de desarrollo. Continúa leyendo «Regeneron y Tessera apuestan por la edición genética para tratar una enfermedad rara»

CRISPR reduce el colesterol en humanos por primera vez: lo que revela el nuevo estudio

Publicado el

por Natalia Polo

Por primera vez, una terapia genética basada en CRISPR ha demostrado resultados concretos en seres humanos para reducir los niveles de colesterol LDL y triglicéridos, dos grasas en sangre estrechamente vinculadas con enfermedades cardiovasculares. El hallazgo proviene de un estudio clínico preliminar realizado por la empresa CRISPR Therapeutics, cuyos resultados fueron publicados en The New England Journal of Medicine y discutidos recientemente en una conferencia médica el 8 de noviembre de 2025.

Lo más llamativo del tratamiento es que consiste en una única infusión intravenosa que podría tener efectos duraderos, quizás de por vida, sin necesidad de mantener una medicación diaria. En un mundo donde millones de personas dependen de estatinas o combinaciones de fármacos, esta innovación abre la puerta a un cambio radical en el abordaje de las dislipemias. Continúa leyendo «CRISPR reduce el colesterol en humanos por primera vez: lo que revela el nuevo estudio»

Un avance prometedor: la terapia génica con CRISPR reduce el colesterol a la mitad

Publicado el

por Natalia Polo

Durante años, la tecnología de edición genética CRISPR ha sido la protagonista en investigaciones sobre enfermedades raras, trastornos sanguíneos o cáncer. Pero ahora, un nuevo enfoque está demostrando que esta herramienta también puede tener impacto en problemas de salud comunes y masivos como las enfermedades cardiovasculares, que siguen siendo la principal causa de muerte a nivel mundial.

Un tratamiento experimental desarrollado por Crispr Therapeutics ha logrado reducir los niveles de colesterol LDL —conocido como colesterol «malo»— a la mitad en un pequeño grupo de personas. Se trata de un paso importante hacia el uso más amplio de la edición genética en pacientes que no responden bien a terapias convencionales o que requieren alternativas de largo plazo. Continúa leyendo «Un avance prometedor: la terapia génica con CRISPR reduce el colesterol a la mitad»

Una terapia génica experimental logra frenar el avance del Huntington en un pequeño grupo de pacientes

Publicado el

por Natalia Polo

La enfermedad de Huntington, un trastorno neurodegenerativo hereditario que afecta a miles de personas en todo el mundo, podría estar más cerca de tener un tratamiento efectivo. Por primera vez, una terapia génica ha mostrado signos claros de ralentizar su progresión. La compañía uniQure ha presentado los resultados preliminares de un ensayo clínico que, aunque aún es pequeño, podría marcar un antes y un después en el abordaje de esta compleja enfermedad. Continúa leyendo «Una terapia génica experimental logra frenar el avance del Huntington en un pequeño grupo de pacientes»

CRISPR/Cas9: la edición genética que reescribe el futuro de la humanidad

Publicado el

por Natalia Polo

La técnica CRISPR/Cas9 ha marcado un antes y un después en la investigación biomédica. Esta herramienta de edición genética permite cortar y modificar el ADN con una precisión sin precedentes. Inspirada en un mecanismo natural presente en bacterias, ha sido adaptada por científicos para actuar como unas tijeras moleculares capaces de editar genes en células vivas.

Gracias a esta tecnología, hoy es posible corregir mutaciones genéticas que causan enfermedades hereditarias, como la talasemia β o la amaurosis congénita de Leber, donde se ha demostrado una mejora significativa en la visión de pacientes tratados mediante edición génica in vivo. La posibilidad de modificar directamente el material genético ofrece una nueva esperanza para patologías que hasta ahora solo podían tratarse de forma paliativa. Continúa leyendo «CRISPR/Cas9: la edición genética que reescribe el futuro de la humanidad»

Autismo y genética: el rompecabezas que la ciencia empieza a entender

Publicado el

por Natalia Polo

La relación entre autismo y genética ha sido objeto de debate y estudio durante décadas. Aunque hoy sabemos que el origen del autismo tiene una base biológica, no siempre fue así. Hasta hace poco más de 40 años, aún se culpaba erróneamente a los padres –especialmente a las madres– de su aparición. Afortunadamente, la investigación científica ha desmontado esas creencias dañinas y ha empezado a revelar una imagen mucho más compleja y fascinante de cómo se desarrolla esta condición. Continúa leyendo «Autismo y genética: el rompecabezas que la ciencia empieza a entender»