Una nueva técnica de edición genética desarrollada por el equipo del investigador David Liu en el Broad Institute promete simplificar el tratamiento de muchas enfermedades raras. Esta metodología no está dirigida a una sola patología, sino a un tipo común de mutaciones que afectan a cerca del 30% de los trastornos genéticos: las mutaciones sin sentido. Estas alteraciones provocan que el proceso de fabricación de una proteína se detenga antes de tiempo, generando moléculas incompletas que no pueden cumplir su función correctamente.
Cada gen es como una receta que la célula sigue para producir una proteína. Las mutaciones sin sentido añaden puntos finales en medio de la receta, lo que impide que se cocine el platillo completo. En lugar de intentar arreglar cada receta individualmente, la nueva técnica enseña al chef (la célula) a ignorar esos puntos finales incorrectos para terminar el platillo, sin importar cuál sea. Continúa leyendo «Un solo sistema de edición genética para tratar múltiples enfermedades raras»