Si la medicina tradicional suele parecerse a comprar ropa por tallas, la nueva ola de terapias personalizadas busca algo más parecido a ir a una sastrería: ajustar cada costura a la persona concreta. En enfermedades raras, esa diferencia no es un capricho; muchas veces es la única opción razonable, porque hay tan pocos pacientes con una mutación específica que hacer ensayos clínicos grandes resulta impracticable. En este contexto se entiende el anuncio de Aurora Therapeutics, una startup cofundada por la Nobel y pionera de CRISPR Jennifer Doudna, que quiere convertir en un modelo comercial lo que hasta ahora ha sido, en gran medida, un esfuerzo casi artesanal de investigación clínica.
La idea de fondo es sencilla de explicar, aunque sea compleja de ejecutar: si un problema genético es una errata concreta en el manual de instrucciones del cuerpo, la edición genética aspira a corregir esa errata directamente, no solo a “poner parches” a sus consecuencias. Lo difícil es hacerlo con seguridad, con calidad industrial y a una velocidad compatible con pacientes que no pueden esperar. Continúa leyendo «Aurora Therapeutics: el plan para llevar la edición genética “a medida” a más pacientes»
