Un equipo de investigadores liderado por el ingeniero químico del MIT, Daniel Anderson, ha desarrollado nanopartículas de liposoma que podrían revolucionar el tratamiento de enfermedades pulmonares como la fibrosis quística. Estas partículas tienen la capacidad de transportar ARNm codificante de proteínas de edición genética CRISPR directamente a los pulmones, lo que permitiría eliminar y reemplazar los genes defectuosos responsables de estas enfermedades. Este avance prometedor podría ofrecer una terapia inhalable efectiva y precisa para tratar enfermedades pulmonares en el futuro.
Mayor eficiencia en la entrega de ARNm mediante nanopartículas de liposoma
El equipo de investigación ha diseñado nanopartículas compuestas por una cabeza cargada positivamente y una larga cola lipídica. La estructura de la cabeza permite que las partículas interactúen con el ARNm cargado negativamente, mientras que la cola facilita su paso a través de la membrana celular. En experimentos realizados en ratones, se administró una dosis de las nanopartículas y se observó que el ARNm alcanzaba aproximadamente el 40% de las células epiteliales pulmonares, que conforman la mayor parte del revestimiento del pulmón. Con tres dosis, este porcentaje aumentó al 60%. Para los dos tipos específicos de células epiteliales que son los principales objetivos para el tratamiento de enfermedades pulmonares, el nivel alcanzado fue de aproximadamente el 15%.
Nanopartículas: una solución eficiente y segura
Lo más notable de estas nanopartículas es su rápida descomposición, lo que permite su eliminación de los pulmones en unos pocos días. Esto reduce el riesgo de inflamación y también permite que se administren múltiples dosis al mismo paciente sin desencadenar una respuesta inmune. Además, los investigadores están trabajando en mejorar la estabilidad de las nanopartículas para que puedan ser aerosolizadas e inhaladas, lo que facilitaría su administración y ampliaría su potencial terapéutico.
Aplicación potencial en enfermedades pulmonares
El siguiente paso para el equipo de investigación es realizar más estudios en ratones para determinar si estas nanopartículas pueden entregar ARNm para corregir las mutaciones genéticas asociadas con enfermedades pulmonares como la fibrosis quística. Si los resultados continúan siendo prometedores, este enfoque innovador podría conducir al desarrollo de terapias efectivas para enfermedades pulmonares hereditarias y adquiridas.
Un vistazo hacia el futuro
El avance en la entrega precisa y eficiente de ARNm a través de nanopartículas de liposoma es un paso importante en el campo de la terapia génica para enfermedades pulmonares. Aunque los estudios se encuentran en etapas preclínicas y se han realizado solo en ratones, estos resultados son alentadores y sientan las bases para investigaciones futuras. La posibilidad de tratar enfermedades pulmonares directamente en los pulmones, evitando así procedimientos invasivos y sistémicos, abre nuevas perspectivas para mejorar la calidad de vida de los pacientes.
Más información en nature.com y en MIT